受访专家：
复旦大学城市发展研究院院长 梁鸿
北京大学药学院药事管理与临床药学系主任 史录文
北京协和医院风湿免疫科主任 曾小峰
2017年冬天,北京依旧很冷。尧远顶着严寒,一大早就去医院排队挂号。他患有强直性脊柱炎,经常半夜背部剧烈疼痛,难以入睡,并出现了晨僵症状,痛苦无比。尧远前前后后治疗了好几年,试过各种药物,几乎把积蓄耗尽了。医生给他开过一种叫“阿达木单抗”的昂贵药,尧远说:“我把所有西药都试过了,可一直没勇气打阿达木单抗,担心只要用上它就停不下来,而这笔费用是我无论如何也负担不起的,我想把它当做最后一道防线。”
一疗程等于一辆劳斯莱斯
尧远的“最后一道防线”,就是目前全球的“药王”。近五年来,阿达木单抗一直居全球药物销售额排行榜首位。国外一项展望报告称,2018年阿达木单抗会继续占据领先地位,销售额将超过1258亿元人民币。这与它价格高昂有很大关系。目前,国内阿达木单抗的价格是7700～7800元/支,两支一个疗程,一年下来治疗费需10万～20万元。然而,该药不在医保范围内,很多人只能望“药”兴叹。北京协和医院风湿免疫科主任曾小峰经常遇到尧远这样的患者,“有时面对一些患者,我也无能为力,不只是因为疾病本身,还有经济问题。”
在制药行业,阿达木单抗的价格已经算“亲民”的了。“美国家庭医生智库”给出的2017年全球最贵药物排行榜中,前五名分别为阿利泼金、苯丁酸甘油酯、罕见脑病药物“Brineura”、卡谷氨酸、α-葡萄糖苷酶。榜首的阿利泼金用于治疗载脂蛋白脂肪酶缺乏症,一疗程约762万元,足以买一辆劳斯莱斯汽车了。即使排名第十的卡那津单抗,每年治疗费用也高达290万元。
人体有多复杂,疾病就有多复杂。目前世界上已确诊的罕见病有7000多种,约占人类疾病的10%。世界上最昂贵的药物,大都是治疗罕见病的药物,它们被称为“孤儿药”,包括阿达木单抗、阿利泼金。此外,一些治疗癌症等重大疾病的药物,价格也不便宜。例如用于肺癌治疗的靶向药易瑞沙,一片就要500多元;治疗白血病的格列卫,一个月治疗费用约2.35万元,尽管相关优惠措施将其降为每年7.2万元,但对绝大多数患者来说仍是巨大的负担;治疗多发性骨髓瘤的美国药来那度胺,一盒将近5.9万元(25毫克、21粒),一年费用70多万元,是绝大多数患者无法承受的。
药品昂贵的多种因素
为何小小一粒药竟要天价?北京大学药学院药事管理与临床药学系主任史录文分析:“药厂不是慈善机构,只有在保证利润的前提下,才有足够动力投入重金去研发和推广。一些药物之所以定价高昂,背后有着市场机制的调节,一般要综合考虑研发成本、市场容量、回收利润时间等多种因素。”
保护期垄断。为鼓励药企积极研发,保证回收成本,药物都有专利保护期,一般为20年,在此期间,其他药企非特殊情况是不允许仿制的。这必然造成药品定价“一口说了算”的垄断局面。
研发成本高。网上有一个精彩问答,形象地诠释了这一点:“一粒药成本只有5分钱,为何要卖500元?”“因为你买的是第二粒,第一粒的成本是50亿元。”研发新药需投入巨量资源,从前期药物实验,到三期临床研究,平均耗时十几年,耗资几十亿元,且新药上市的成功率仅为1/4000。也就是说,药企花出去的巨款很多都打了水漂。以诺华制药为例,1997～2011年间,总研发费用为836亿美元,最终被批准上市的新药有21种,平均每个新药研发费用是40亿美元。但并非每种新药都畅销,如果按照平均研发成本来定价,会有亏损风险。为了解格列卫和易瑞沙等常见昂贵药的定价策略,记者致电诺华制药和阿斯利康公司的相关负责人,但双方均表示不便透露。
市场容量小。以“孤儿药”阿利泼金为例,其适应症的患病率仅为百万分之一,因此该药在欧盟的市场容量只有150～200人。为维持利润,定价必然高,然而上市至今,也只有一位患者接受了治疗。
百姓对“昂贵”疑问重重
对很多癌症患者来说,“求生”是他们最重要的目标,所以只要听说有新药上市,或者某种药对病情有好处,即使价格贵,也会有很多人通过海外代购、买仿制药等方式使用。但患者对昂贵药的质疑始终存在。记者通过采访,并浏览了很多“癌友吧”后发现,以下两类典型事例是患者中普遍存在的:
肺癌患者王先生说,就算国外的药企研发投入了大量资金,但为什么同一种药物,美国的价格只有我国的1/4?这是不是表示进口药到了中国后会肆意加价?
一位资深媒体人在接受记者采访时说:“我身边有两位癌症患者,其中一位没有吃昂贵的靶向药,活了一年多;另一位花了十几万买了易瑞沙吃,结果也活了一年多。我很怀疑,昂贵药到底对治病有多大效果?是不是大药厂借着科研的光环,夸大药效,进行商业营销?”
当然,也有患者对昂贵药表示理解和认可。上海的刘女士在贴吧留言说:“我老伴得了胃间质瘤,过去这个病只能等死,现在有了特效药,每个月要2万多元。老伴坚持服用了两年,现在还陪在我身边。虽然医保能报销一部分,但自费部分仍然很贵,我们的积蓄支撑不了多久了。”
对于患者的疑问,复旦大学城市发展研究院院长梁鸿解释,药品的定价机制比较复杂,不同国家有不同的策略,中国、美国等大国往往是独立定价,没有太多可比性,某些药在中国“天价”,在美国可能价格较低,有些药则恰恰相反。
对于贵药是否等于好药,曾小峰强调,不能简单地用价格来衡量药效。不可否认,随着一些新药的问世,一些大病,尤其是癌症患者的生存期大大提高。比如易瑞沙十年间令晚期肺癌患者的中位生存期从14.1个月延长至33.5个月,五年生存率从8%增长到18%。曾小峰说,药品不能包治包好,药效的好与坏关键看是否对症,从几分钱一片的阿司匹林,到上万元一针的“干细胞注射”,只要用对了就是好药。
药企在向监管部门提交新药申请时,必须严格进行研究和三期临床试验,每一步都需提交数据和材料,要求极其严格,不可能存在夸大药效等情况。
国家出手积极干预
中国工程院院士、北京大学医学部主任詹启敏说:“我国4400万贫困人口里,50%是因病致贫或因病返贫的。”因此,我国“十三五”精准扶贫将“减少因病致贫、因病返贫”列为主要内容。
在我国庞大的人口基数下,很多罕见病其实并不罕见,2016年我国罕见病患者约1680万人。史录文呼吁,政府应积极干预,将罕见病药物纳入医保,出台相关优惠政策和保护措施,补偿药企和医院,保证患者不至于因“市场机制失灵”而陷入用药危机。
药企定价时可借鉴国外做法。梁鸿介绍,在英国、澳大利亚,基本药物是由国家与药企谈判定价的,可在一定程度上平抑价格;在意大利,很多抗癌药一旦未达到预期临床效果,制药企业会补偿患者部分或全部药物费用;一些欧洲制药企业还支持分期付款,患者在治疗的第一年需支付一定的预付款,如果20年后该疗法依然有效,再补齐治疗费用。
史录文补充说,很多老药不一定比新药差。在老药失去或即将失去专利保护时,制药企业会稍微改变分子式,重新命名并当做新药上市,其疗效并不比老药好多少,价格却贵了很多倍,建议患者在选择时多做考量。此外,仿制药价格便宜,疗效区别不大,也是不错的选择。例如印度就有格列卫的仿制药,价格约为专利药的1/10。
掌握技术才能不受制于人
“今天的中国还不是医学强国,只称得上疾病防控大国。”詹启敏介绍,我国的西药中,最早知识产权95%都是国外的,中国完全原创的不足5%。尤其是我国“孤儿药”研发处于起步阶段,研发成果还是一片空白,很多患者需要依赖昂贵的进口药。一旦国外药企退出我国市场,患者将无药可用。
国家卫生计生委科教司副司长吴沛新对此深有感触:“只有做到科技创新,我们才能在健康产业上占据价值链的高端位置;也只有科技创新,才能让产业创造优质的利润和效益。”独立研发在维护国家安全和战略利益方面,具有重要意义。吴沛新举例,2005年我国出现H7N9甲型流感集中疫情,为防止大面积暴发,急需50万人份流感特效专利药,但国外药企回函说,由于排队国家多,2008年才能全部交货。吴沛新说:“关键时买不到、用不上,我们只能靠科技创新。”很快,中国就建立起全球最大的流感特效药生产线。2009年流感再次暴发时,我国只用了不到3个月的时间,就完成了260万人份的储备。“只有把核心技术掌握在手中,才能不受制于人。”
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