2024年4月8日，全球特药领域生物制药公司益普生（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）宣布醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）（商标名：索马杜林®）于3月29日经中国国家药品监督管理局批准，成为截至本发稿日全球唯 一获批可进行深部皮下自我注射的生长抑素类似物（SSA）类药物。获批后，深部皮下自我注射可以有效提升肢端肥大症患者给药便捷性，加强依从性，并帮助医生更好管理患者，推动疾病长期管理的规范化，使患者获益。
肢端肥大症是由体内产生过量的生长激素（GH）所致的隐匿的慢性进展性内分泌代谢性疾病[1]，其延迟诊断的时间较长，且与多种合并症和死亡率的增加有关。即使实现生化控制，但肢端肥大症相关合并症仍可能持续存在，因此，对肢大患者进行长期随访及管理具有重要意义。在疾病长期管理过程中，治疗药物给药方式的不便捷，给患者带来较大挑战。《中国肢端肥大症患者综合社会调查白皮书》调研显示，六成患者认为去医院注射的给药方式非常不方便或比较不方便，如可以实现自我注射则方便程度可以提高近2倍。
近年来，在肢端肥大症领域，创新药物研发获得较大进展，患者给药便捷性和药物可负担性不断改善。2019年，索马杜林®（预充式）在中国获批，并于2020年被纳入国家医保药品目录。而新获批的索马杜林®（预充式）深度皮下自我注射的用法，操作简便，使得患者在治疗过程中拥有更多的自主权[2]，将为肢端肥大症患者带来更舒适的注射体验，最大程度地帮助患者坚持用药，提升用药依从性，从而能够有更多的时间享受家人和朋友的陪伴。此外，索马杜林®（预充式）拥有特殊的预充式注射装置和创新针头[3]，无需配置。在经专业医护人员指导和培训后，患者可以进行6-8周间隔自我注射，在确保疗效的同时，方便灵活给药，提高治疗便捷性且降低治疗成本[4][5][6]，有效提升患者生活质量。
复旦大学附属华山医院虹桥院区院长、华山医院神经外科副主任、复旦大学神经外科研究所副所长赵曜教授表示："肢端肥大症病程较长，患者的长期管理对预防合并症以及改善生活质量具有十分重要的作用。生长抑素类似物（SSA）被国内外指南和共识一致推荐为肢端肥大症药物治疗的首选，很高兴见证兰瑞肽自我注射用法的获批，有望帮助肢端肥大症者实现疾病治疗目标，降低疾病对生活带来的负面影响，自我注射将提升治疗依从性，改善患者的生活质量，助力肢端肥大症患者规范化诊疗。"
益普生中国总经理Guillaume DELMOTTE表示："作为一家专注于罕见病、肿瘤学和神经科学领域的生物制药公司，益普生致力于延长患者的生命并改善患者的生活。具有自我注射功能的索马杜林®的获批代表了我们深耕罕见病领域，以创新技术满足肢端肥大症患者未尽需求，改善患者生活质量的最新突破。索马杜林®自我注射将提升患者用药的便利性，提高患者疾病全疗程管理的依从性，从而帮助患者和医生进一步规范长期疾病管理，给患者带来的是意义深远的改变。我们希望未来能够让更多患者从创新药物中获益。"
成立于1929年，益普生在90余年的历史中始终秉持创新精神，不断进取。1992年，益普生正式进入中国市场，并于2019年在上海设立创新中心，是益普生全球四大研发中心之一。2021年，益普生在上海成立中国区总部，并通过公司全面转型，聚焦于肿瘤、罕见病和神经科学领域为患者提供革新型药物。在罕见病领域，益普生持续发展罕见病研发管线，致力于改善罕见病患者无药可医的困境。2019年12月，索马杜林®正式在中国获批用于肢端肥大症治疗，并被纳入国家医保目录。2023年，在国家卫健委发布的《第二批罕见病目录》中，益普生罕见病产品管线所覆盖疾病均纳入其中，包括肢端肥大症、胃肠胰神经内分泌肿瘤、进行性骨化性纤维发育不良、先天性胆道闭锁、Alagille综合征、原发性胆汁性胆管炎、原发性胰岛素样生长因子-1缺乏症等。未来，益普生将持续以中国市场为战略中心，加速创新药物和新资产引进，着力发展在中国的研发管线布局，惠及更多中国患者。
关于益普生
益普生是一家全球性的生物制药公司，专注于在肿瘤、罕见病和神经科学三个治疗领域为患者提供革新型药物。我们的研发管线以外部创新为动力，有近百年的开发经验以及美国、法国、英国的全球中心作为有力的支持。分布于40多个国家的全球团队，共同与我们在世界各地的合作伙伴关系，使我们为100多个国家的患者提供药物。益普生在巴黎上市并通过赞助的I级美国存托凭证项目在美国上市交易。
关于益普生中国
益普生集团于1992年进入中国，2019年在上海设立创新中心，是全球四个研发中心之一。益普生于2021年在上海成立中国区总部，并于2022年根据集团业务变动，同步剥离多元健康业务，专注于特药领域，针对三大疾病领域（肿瘤、罕见病、神经科学）携手上海创新中心持续推出创新治疗方案以满足中国患者亟待解决的治疗需求。
益普生-有关前瞻性声明的警示说明
本文所含前瞻性声明、目的和目标基于集团的管理战略、当前观点和假设。此类声明涉及已知和未知的风险和不确定性，可能导致实际结果、业绩或事件与本文所预期的大不相同。上述所有风险均可能影响集团在未来实现其财务目标的能力，财务目标是基于现今可用信息在合理的宏观经济条件下设定的。"相信"、"期望"和"期待"等词语和类似表述的使用是为了明确前瞻性声明，包括集团对未来事件的期望，此类事件包括监管文件和决定。此外，本文所述目标的制定未考虑外部增长假设和潜在未来收购，而这两者可能会使指标发生变化。目的的依据是集团认为合理的数据和假设。目标取决于将来可能发生的条件或事实，而不仅取决于历史数据。考虑到某些风险和不确定性的发生，实际结果可能与这些指标有很大出入，明显表现为在早期研发阶段或临床试验中有前景的产品可能最终永远不会投放市场或达到其商业目标，尤其是由于注册或竞争原因。集团必须面对或可能面对来自仿制药的竞争，这可能会转化为市场份额的损失。此外，研发过程涉及多个阶段，每个阶段都涉及重大风险，即集团可能无法实现其目的并被迫放弃就自身已投入大量资金的产品所做的努力。因此，集团不能确定在临床前试验中获得的有利结果是否会在随后的临床试验中得到确认，也不能确定临床试验的结果是否足以证明相关产品的安全性和有效性。不能保 证产品将获得必要的注册批准或该产品将被证明在商业上是成功的。如果基本假设证明不准确或确实出现风险或不确定性，则实际结果可能与前瞻性声明中的结果有很大不同。其他风险和不确定性包括但不限于一般行业条件和竞争；一般经济因素，包括利率和货币汇率波动；制药行业法规和医疗保健立法的影响；竞争对手获得技术进步、新产品和专 利；新产品研发中固有的挑战，包括获得监管部门的批准；集团准确预测未来市场状况的能力；生产困难或延误；国际经济的金融不稳定和主权风险；对集团专 利的有效性和创新产品的其他保护的依赖；以及可能面临的诉讼，包括专 利诉讼和/或监管诉讼。此外，集团依赖第三方来研发和销售某些产品，这些产品可能会产生大额特许权使用费用；这些合作伙伴的行为可能会对集团的活动和财务结果造成损害。集团不能确定其合作伙伴将履行各自的义务。集团可能无法从这些协议中获得任何利益。集团任何合作伙伴违约均会产生低于预期的收益。此类情况可能会对集团的业务、财务状况或业绩产生负面影响。集团明确声明，除非适用法律有所要求，否则其不承担更新或修订本新闻稿中所包含的任何前瞻性声明、目标或假设的任何义务，以反映此类声明所依据的事件、条件、假设或情况的任何变化，也不会就此作出任何承诺。集团的业务受制于其在法国金融市场监管机构备案的注册文件中概述的风险因素。该文件中所列风险和不确定性并非详尽无遗，建议读者参阅集团网站上集团的最新通用注册文件。
媒体联系
益普生中国
[1] 中国垂体腺瘤协作组.中华医学杂志.2021;101(27):2115-2126.
[2] Geraedts VJ, et al. Front Endocrinol (Lausanne). 2017 Mar 3;8:40.
[3]醋酸兰瑞肽缓释注射液(预充式)产品说明书.修订日期2022年2月23日.
[4] Melmed S et al. Pituitary. 2010;13(1):18-28
[5] Chanson P, et al. Clinical Endocrinology.2008.
[6] Neggers, et al. Eur J Endocrinol.2015.
