从再障的发病机制上来看，是由于T淋巴细胞免疫功能紊乱而造成的骨髓衰竭，而环孢素有很强的免疫抑制活性，恰好能够抑制T淋巴细胞的活性和增殖，从而起到治疗再障的效果，环孢素也因此成为再障的首选治疗药物。
但是在治疗期间，部分患者可出现有厌食、恶心、呕吐等胃肠道反应，还有肾功能损害和牙龈增生，对患者造成很大困扰。何时是停药的佳时间，是很多患者关心的问题。
对此，专家解释，临床证实环孢素对缓解再障患者有很大帮助，即使在达到佳治疗效果后，一般也要维持用药要一年，起码要两年左右才可以停药，且要在病情血象稳定安全的情况下，目的是避免再障的复发。当达到以下标准，可以考虑停药：
①基本治好，也就是出血和贫血症状消失，血红蛋白，白细胞，血小板都基本达到正常范围，随访一年未见复发，也就是临床治好的标准。
②缓解，出血和贫血症状消失，血象达到一定的标准，比如白细胞至少达到3.5以上，血红蛋白数值接近正常，血小板不得低于80，随访三个月以上病情稳定或持续好转。
③明显进步，贫血和出血症状都明显好转，脱输，尤其是血红蛋白有明显上升，并且维持疗效达到3个月以上。
对于患者出现的不良反应的问题，应在用药过程中持续监测患者的肾功能，轻度肾功能损害时，血肌酐浓度可以表现为正常，当肾小球滤过功能下降到30%～50%时，血肌酐数值才明显上升。血肌酐和尿素如同时增高，提示肾功能损害很严重。一旦发现升高，需立即向自己的主治医生咨询应对策略，采取措施处理，进行环孢素减量或停用，或者改变环孢素应用，不宜拖延。
