再障应视为内科急症，尤其是重型再障，必须立即采取积极的治疗措施。造血移植和应用免疫抑制剂是治疗重型再障的两种有明确疗效的治疗方法，应尽早采用。临床常见由于医师和患者对采用上述两种措施的犹豫不决而丧失佳治疗时机，导致患者合并严重感染，危及生命。此外，一些轻型再障患者可在病程中逐渐转成重型，因而对于初次发病的轻型再障要进行随诊观察，输血和血小板时要注意去除白细胞，以减少将来采用造血移植时出现严重排斥反应的危险。
(1)出血：
出血是再障常见并发症，严重脏器出血，尤其是颅内出血常可危及生命。再障患者出血除血小板减少是其主要因素外，尚需考虑其他因素，如感染可诱发弥漫性血管内凝血，贫血过重、组织缺氧和酸中毒可致微循环障碍影响凝血机制，以及患者本身合并血管病变，如动脉硬化等。在重度贫血合并出血患者，纠正贫血常可使出血减轻。预防性输注血小板一直有争议，有人认为并不能减少严重出血危险和提高患者生存期。临床一直将血小板计数<20×109/L作为输注血小板的指征。近临床试验提出新的输注血小板标准：①血小板<5×109>10×109/L的患者。近一急性髓细胞白血病(AML)患者输注血小板的标准研究报道，提出选择血小板计数10×109/L或20×109/L作为输注血小板标准，其严重出血危险无区别，但降低至10×109/L作为输注血小板标准，可减少20%的血小板输注。再障患者预防性输注血小板界限定在5×109/L是适宜的。血小板输注的主要问题是受者发生同种异体的免疫反应，产生对HLA-A和HLA-B型抗原抗体，常在输注40单位以上不同供者的血小板后，产生同种异体抗体。选择HLA配型匹配的供者血小板或采用单一供者血小板可预防和延缓血小板抗体产生。此外，输注血小板时用白细胞滤器和用γ射线照射亦可减少血小板抗体的产生。
(2)贫血：
贫血应予积极纠正。患者能适应一般日常生活体力活动而无贫血症状，其血红蛋白至少要>70g/L，合并心血管疾病患者其血红蛋白则需维持90g/L以上。输血是纠正贫血的有效方法，其缺陷是可能产生免疫反应而使将来骨髓移植后发生移植物抗宿主病的危险增加，常见于接受10单位以上红细胞输注者。因而及早测定患者和供者组织相容抗原类型，决定是否采用骨髓移植方法治疗的患者尤为重要。老年再障患者不应限制输血，因为此类患者免疫抑制剂治疗是首选方案。
(3)感染：
感染是再障常见和严重的并发症。感染的严重性和死亡率取决于中性粒细胞减少的时间和程度。在一项白血病的经典研究报告中，统计表明粒细胞>1.5×109/L时，仅9%～10%患者证明有感染;粒细胞为(0.5～1)×109/L，有20%发生感染;粒细胞<0.5×109/L时，36%发生感染;粒细胞<0.1×109/L时，53%合并严重感染并有较高死亡率。因而，当再障患者在粒细胞<0.2×109/L，习惯称之为非常严重再障，感染几乎不可避免。
当中粒细胞绝对值<0.5×109/L，临床疑有感染，立刻静滴广谱抗生素，在血培养结果回报后再根据细菌药敏试验结果、新的症状和体征及临床进展情况做调整。但是，发热患者仅有20%存在菌血症，而菌血症患者中仅有40%可培养出细菌或有局部体征，因而对于再障发热患者过早停用抗生素是危险的，感染易复发。当用广谱抗生素后3天患者仍发热，尤其是对于第2次发热患者，应当考虑可能已合并真菌感染。常见为念珠菌和曲菌感染，应及早用氟康唑或两性霉素B，可减低感染死亡率。
除费用较高外，白细胞输注本身有一定危险，如可引起严重发热、肺毛细血管综合征，增加感染危险及引起自身免疫反应，因而很多人不主张应用。然而近—多元分析的报告显示对抗生素无效的感染患者，且骨髓功能经治疗后无恢复迹象，如能至少输入(2～3)×1010的白细胞，并有与患者组织相容性抗原匹配的供者，输注白细胞有益。个别病例报告致命性真菌感染患者输注大量粒细胞可挽救病人生命，但尚需临床随机对照试验证实。
由于骨髓功能受抑，其疗效有限。和患者HLA抗原匹配供者注射G-CSF后可明显提高其外周血粒细胞的采集量，无疑将能提高输注的疗效。
注意环境和患者个人卫生可在一定程度上预防和减轻感染，包括：A.病房环境消毒;B.医务人员注意无菌操作;C.以静脉血替代针采指血和耳血;D.检查治疗病人时避免交叉感染;E.患者保持口腔和牙齿、肛门和会阴清洁;F.服用肠道不吸收的抗生素;G.避免食用未经煮熟食物。
2.分型治疗：
再障治疗首先要确定分型。慢性再障(CAA)一般用补肾中药、雄激素等治疗即可，而急性再障(SAAⅠ)及慢性重型再障(SAAⅡ)则需采用骨髓移植(BMT)、抗淋巴细胞球蛋白/抗胸腺细胞球蛋白(ALG/ATG)、环孢素(环孢素A)等方法方能奏效。
(1)早期治疗：
大量资料表明，慢性再障治疗前病程短者疗效较好，治疗前病程>2年者，有效率为57.9%;<2年者为74%;<半年者高达90%。三者间有显著差异，说明早期治疗是提高再障疗效的关键。
(2)坚持治疗：
有两层含义：①治疗方案确定后应坚持治疗半年以上，切忌疗程不足而频频换药;②作者观察到一组(20例)久治不愈的慢性再障，经刺激造血药物序贯治疗5～10年，均取得疗效。
(3)维持治疗：
文献报道雄激素治疗有效的病例停药后的近期复发率高达20%以上。作者观察24例慢性再障用司坦唑(康力龙)维持治疗2年后仅1例复发，可见维持治疗对降低再障复发率，提高远期疗效有重要意义。
(4)联合治疗：
无论慢性再障或重型再障，联合治疗均比单一用药好，如司坦唑(康力龙)加一叶萩碱治疗慢性再障的有效率为79.8%，明显高于两者单用的疗效(分别为59.5%及47.1%)。近作者观察到抗淋巴细胞球蛋白/环孢素 雄激素 造血生长因子(红细胞生成素及莫拉司亭)治疗重型再障的有效率明显高于单用抗淋巴细胞球蛋白/环孢素的疗效。
3.造血移植
骨髓移植，自从用单卵子骨髓移植了再障患者后，骨髓移植治疗再障已成为国内外移植中心的一个重要研究课题，已有大量的研究结果报告。近年来用细胞因子动员后采集外周血移植代替骨髓移植的报告逐渐增多，有取代骨髓移植趋势。
