2024年7月，新获批的用于中枢性性早熟治疗的达菲林®(注射用双羟萘酸曲普瑞林)六月剂型在成都市妇女儿童中心医院开出首张处方。达菲林®六月剂型是截至发稿前目前国内首个且唯一获批用于中枢性性早熟治疗的超长效剂型，首方落地意味着达菲林®六月剂型正式进入临床应用，将有效改善治疗依从性和满意度，惠及更多中枢性性早熟患儿。
中枢性性早熟是较为常见的一种儿科内分泌疾病，由于下丘脑-垂体‑性腺轴功能提前启动、促性腺激素释放激素(GnRH)增加，导致女孩7.5岁前出现乳房发育或10.0岁前出现月经初潮，男孩9岁前出现睾丸增大[1]，影响患儿生长潜能及心理健康。作为目前国内中枢性性早熟治疗领域首个超长效剂型，达菲林®六月剂型长效持续释放的特性[2]能够以一定的速率释放药物，以维持有效血药浓度，减少给药次数[3]。临床研究显示，达菲林®六月剂型相较三月剂型，疗效无明显差异[4]，给药耐受性良好，减少注射频率有可能改善患儿注射体验和提高治疗依从性[5]。一项国际多中心III期研究结果表明，达菲林®六月剂型使 93.2% 的患儿在 6 个月时达到青春期前的 LH 水平(LH激发值≤5IU/L)，12 个月时为 97.7%，从而延迟了患儿青春期临床体征的进展[5]。相较于短效制剂，长效缓释制剂可以实现数月的药物持续释放，患儿及家属只需每六个月来医院接受注射治疗及随访观察，有效减少注射次数和门诊时间，尽可能降低长期治疗给患儿及家属日常生活带来的不利影响。
成都市妇女儿童中心医院儿童遗传与内分泌代谢科主任程昕然教授开出首张处方
成都市妇女儿童中心医院儿童遗传与内分泌代谢科主任程昕然教授表示："中枢性性早熟患儿的依从性对于疾病的长期规范化管理至关重要。随着达菲林®六月超长效剂型逐步进入临床应用，有助于进一步改善治疗依从性和满意度，减少就医次数、降低就医时间，期待更多患儿能从中获益，无忧成长。"
益普生中国总经理Guillaume DELMOTTE表示："自7月9日达菲林®六月剂型在中国正式获批以来，益普生加速推动这一创新药物覆盖更多地区，致力于为中枢性性早熟患儿提供更便捷、更可及的治疗方案。秉承‘聚焦、共赢、服务患者与社会'的使命，益普生将持续聚焦特药领域，深耕患者需求，加快创新产品在中国的引入和上市，更好惠及中国患者。"
关于益普生
益普生是一家全球性的生物制药公司，专注于在肿瘤、罕见病和神经科学三个治疗领域为患者提供革新型药物。我们的研发管线以外部创新为动力，有近百年的开发经验以及美国、法国、英国的全球中心作为有力的支持。分布于40多个国家的全球团队，共同与我们在世界各地的合作伙伴关系，为100多个国家的患者提供药物。益普生在巴黎(泛欧交易所：IPN)上市并通过赞助的I级美国存托凭证项目(ADR：IPSEY)在美国上市交易。有关益普生的更多信息，请访问ipsen.com.
关于益普生中国
益普生集团于1992年进入中国，2019年在上海设立创新中心，是全球四个研发中心之一。益普生于2021年在上海成立中国区总部，并于2022年根据集团业务变动，同步剥离多元健康业务，专注于特药领域，针对三大疾病领域(肿瘤、罕见病、神经科学)携手上海创新中心持续推出创新治疗方案以满足中国患者亟待解决的治疗需求。
益普生 - 有关前瞻性声明的警示说明
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[1] 中枢性性早熟诊断与治疗专家共识(2022)[J]. 中 华 儿 科 杂 志 , 2023, 61(1): 16-22. DOI: 10.3760/cma. j.
[2]丁源等. 中国药科大学学报，2020，51(4)，433-440.
[3]张芳等. 中国新药杂志，2013，22(5)，547-555.
[4]Lydia Lake et al,. Endocrine Abstracts (2022) 85 OC6.3 | DOI: 10.1530/endoabs.85.OC6.3.
[5]Karen Klein et al,.J Pediatr Endocrinol Metab . 2016 Nov 1;29(11):1241-1248.
