生长激素治疗在儿科内分泌领域有明确的应用指征,需结合医学诊断和生长评估结果综合判断。以下情况的孩子可能适合接受生长激素治疗,但必须严格遵循专业医生的建议:
一、生长激素缺乏症(GHD)
诊断依据:通过生长激素激发试验确诊,血清生长激素峰值低于10μg/L。
典型表现:身高显著低于同龄人,年生长速率低于5cm,骨龄落后实际年龄2年以上。
治疗原理:外源性补充生长激素,促进骨骼线性生长,改善终身高。
二、特发性矮小(ISS)
诊断依据:身高低于同性别、同年龄、同种族儿童平均身高的2个标准差(-2SD),且生长激素分泌正常。
典型表现:无明确病因的矮小,生长速率稍慢,骨龄正常或轻度延迟。
治疗原理:通过生长激素刺激长骨生长板软骨细胞增殖,延长生长周期。
三、小于胎龄儿(SGA)持续矮小
诊断依据:出生时身长或体重低于同胎龄平均值的第10百分位,且4岁后身高仍低于-2SD。
典型表现:出生时体型小,后期追赶生长不足,身高持续落后。
治疗原理:生长激素可促进生长板软骨细胞分化,加速身高增长。
四、特纳综合征(Turner综合征)
诊断依据:染色体核型分析显示X染色体部分或完全缺失(如45,X)。
典型表现:女孩身高显著矮小,伴颈蹼、肘外翻、心脏畸形等特征。
治疗原理:生长激素可增加终身高,改善身体比例。
五、慢性肾功能不全引起的矮小
诊断依据:肾功能异常导致代谢紊乱,影响生长发育。
典型表现:身高增长缓慢,伴肾功能不全相关症状。
治疗原理:生长激素可改善营养状态,促进生长。
六、其他特殊情况
努南综合征(Noonan综合征)
染色体基因突变导致,伴特殊面容、心脏畸形及矮小。生长激素可改善身高。
Prader-Willi综合征
染色体15q11-q13缺失导致,伴肥胖、肌张力低下及矮小。生长激素可改善身体组成及身高。
SHOX基因缺陷
SHOX基因突变导致身材矮小,伴肢体不对称。生长激素可促进身高增长。
七、治疗前的关键评估
骨龄检测:确认骨骺未闭合,仍有生长潜力。
生长速率监测:连续监测身高增长,评估生长趋势。
排除禁忌症:如肿瘤、糖尿病、严重肥胖等。
八、治疗注意事项
个体化剂量:根据体重、病因及耐受性调整剂量。
长期随访:定期监测身高、骨龄、甲状腺功能及血糖水平。
生活方式干预:保证充足睡眠、均衡营养及适当运动。
九、不适用情况
骨骺已闭合。
活动性肿瘤或严重全身性疾病。
家族性糖耐量异常或未控制的糖尿病。
生长激素治疗需严格掌握适应症,必须在专业儿科内分泌医生指导下进行。治疗前需全面评估病因、生长潜力及安全性,治疗过程中需密切监测疗效及不良反应。家长应避免自行决定用药,以免延误病情或引发风险。