百时美施贵宝中国宣布，心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰（Mavacamten）经海南省药品监督管理局批准，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。中国内地玛伐凯泰的患者已在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）接受了治疗。
作为国内目前的"医疗特区"，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区是由国务院批准设立的。国家赋予先行区特许药械政策，允许先行区进口、使用已经在部分国家获批但尚未在国内获批的新药，以此加速满足中国患者和医生对临床急需药物的可及性。
肥厚型心肌病（HCM）主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的、或病因不明的以心肌肥厚为特征的心肌病，左心室壁受累常见，需排除其他的心血管疾病或全身性、代谢性疾病引起的心室壁增厚。HCM根据是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻可分为梗阻性和非梗阻性。据估算，全球每500人中就有1人是肥厚型心肌病患者[1]。HCM患者中约三分之二为梗阻性肥厚型心肌病患者，三分之一则是非梗阻性肥厚型心肌病患者[2]。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，强体力活动可导致疲劳或呼吸困难，影响患者的日常生活。
上海交通大学医学院附属瑞金医院心脏内科金玮教授表示："肥厚型心肌病的治疗存在着巨大的未被满足的需求，如果患者不积极治疗，不仅会影响到生活质量，还会影响心脏功能，甚至引起猝死。玛伐凯泰作为靶向疾病病理生理机制的药物，希望它未来能成为对中国HCM患者有重要意义的全新治疗选择。1月12日当天，在上海交通大学附属瑞金医院心脏内科团队的精心诊疗和关怀下，患者完成了玛伐凯泰新药治疗，意味着国内oHCM患者可以不出国门就使用上这款新药，也标志着国内oHCM患者的治疗开启新时代。"
玛伐凯泰是获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的心肌肌球蛋白抑制剂，其靶向作用于心肌肌球蛋白ATP酶，能够减少肌动蛋白-肌球蛋白横桥的过量形成从而减轻心肌细胞过度收缩，改善舒张功能。2022年2月玛伐凯泰获得国家药品监督管理局药品审评中心授予的"突破性治疗药物"认证，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病患者。2023年4月中国国家药品监督管理局（NMPA）接受玛伐凯泰用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者的新药上市申请（NDA），并将其纳入了优先审评。
百时美施贵宝副总裁、中国及亚洲区域市场总经理、中国区总裁陈思渊女士表示："百时美施贵宝始终致力于通过各种创新准入渠道，快速为中国患者带来的创新药物。这次很高兴看到肥厚型心肌病的药物玛伐凯泰能够在海南先行区率先落地并为患者带来切实的获益。期待该药物能早日获得国内监管机构的批准，为更广泛的中国梗阻性肥厚型心肌病患者带来福音，以践行我们'中国2030战略'这一长期承诺。"
目前玛伐凯泰尚未获得国家药品监督管理局的上市批准。本材料非推广用途，如若想了解更多医学专业信息，请咨询医疗卫生专业人士。
[1] Arbelo E, Protonotarios A, et al. 2023 ESC Guidelines for the management of cardiomyopathies. Eur Heart J. 2023 Oct 1;44(37):3503-3626.
[2] 中国医师协会心力衰竭专业委员会,等.中国肥厚型心肌病指南2022.中华心力衰竭和心肌病杂志,2022,06(02):80-103
关于玛伐凯泰（Mavacamten）
玛伐凯泰（Mavacamten）是获得美国FDA批准的心肌肌球蛋白抑制剂，适用于治疗有症状的纽约心脏协会（NYHA）心功能II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善功能能力和症状。除在美国外，该药也在澳大利亚、巴西、加拿大、英国、欧盟、中国澳门特别行政区、新加坡、韩国、瑞士和中国香港特别行政区获得了监管部门的上市批准。玛伐凯泰是一种心肌肌球蛋白选择性的别构可逆性抑制剂。玛伐凯泰调节能进入"可结合肌动蛋白"（产生收缩力）状态的肌球蛋白头的数量，从而减少动力产生（收缩期）和残留（舒张期）横桥形成的概率。过量的肌动蛋白-肌球蛋白横桥的形成和超松弛状态的失调是HCM的机理特征。玛伐凯泰将整体肌球蛋白群转变到节能的超松弛状态。在HCM患者中，用玛伐凯泰抑制肌球蛋白可减轻左心室流出道（LVOT）梗阻并改善心脏充盈压。
关于肥厚型心肌病
肥厚型心肌病主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的、或病因不明的以心肌肥厚为特征的心肌病，左心室壁受累常见，需排除其他的心血管疾病或全身性、代谢性疾病引起的心室壁增厚。据估算，全球每500人中就有1人是肥厚型心肌病患者。肥厚型心肌病与房颤、卒中、心力衰竭和心脏性猝死风险的增加有关。
HCM根据是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻可分为梗阻性和非梗阻性，约有三分之二是梗阻性肥厚型心肌病患者，三分之一则是非梗阻性肥厚型心肌病患者。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，强体力活动可导致疲劳或呼吸困难，影响患者的日常生活。
关于百时美施贵宝中国
百时美施贵宝是一家以"研发并提供创新药物，帮助患者战胜严重疾病"为使命的全球性生物制药公司。在中国，公司在肝炎和免疫肿瘤等领域处于行业领先地位，并致力于在免疫肿瘤、血液学、免疫学等领域引入突破性创新产品，引领科学，改变患者生命。
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