用于治疗特应性皮炎的靶向制剂——瑞福®(乌帕替尼缓释片)以获批青少年适应症。
特应性皮炎是一种慢性、复发性、炎症性皮肤病。反复发作的皮损和剧烈瘙痒是特应性皮炎的常见症状。复旦大学附属华山医院皮肤科主任医师李巍教授在接受采访时透露,特应性皮炎在我国成年人的患病率约为4.6%,其中儿童和青少年患者的占比高达40%,这种皮肤病对青少年和成年人的影响尤为严重。
很多特应性皮炎患者正是处于人生发展的关键阶段,也是参与社会交往的重要阶段,伴随特应性皮炎而来的皮损和瘙痒对他们的学习、工作以及生活上的社交需求都造成了严重困扰。有数据统计,有71.2%的患者曾因皮损遭受过歧视,有严重的社交恐惧和容貌焦虑;50%以上的青少年患者自信度降低、害怕社交甚至产生抑郁。
上海市皮肤病研究所所长、中华医学会皮肤性病学分会副主任委员教授、华山医院皮肤科主任徐金华教授在接受采访时表示“青少年是特应性皮炎高发的人群,发病率相对高,疾病对他们的影响非常大。青少年刚好是人体生长发育的“黄金时间”,也是一个参与“人生竞赛”的关键阶段。特应性皮炎引发的持续性瘙痒,使他们注意力无法集中,特别是在夜晚,反复的瘙痒和挠抓,让他们的睡眠质量大打折扣,这也就大大影响了他们的学业。还有外露部位的皮损也很容易让他们对自身形象过度关注、害怕社交,甚至导致抑郁。”
专家们更关注平衡特应性皮炎治疗疗效和安全性
这样的局面有望被打破!近期,由全球生物制药企业艾伯维研发和开发的首个在华获批用于治疗特应性皮炎的小分子口服靶向药—乌帕替尼缓释片露面,适用于对其它系统治疗(如激素或生物制剂)应答不佳或不适宜上述治疗的成人和12岁及以上青少年的难治性、中重度特应性皮炎患者。
“对于像儿童这类特殊人群,对治疗的安全性有着更高的要求。”李巍教授指出,特应性皮炎的诊治在最近这五年进展特别快,主要是创新靶向疗法的进步(包括靶向生物制剂和以JAK1抑制剂为代表的小分子靶向药),推动了整个领域的发展。
治疗是一方面,专家们对特应性皮炎的诊断也有了更深的认识。根据患者发病年龄、严重程度、起病时间,特应性皮炎可分为不同亚型,不同亚型相对应的生物标志物也不一样,这提示未来在诊断方面仍有许多值得研究的空间。
从治疗层面来看,临床医生主要关注疗效跟安全性的平衡。对于中重度患者来讲,专家们希望选择一个疗效又好、安全性又好的药物。现在这些创新靶向治疗药物的问世在很多程度上满足了这个需求。
“那个晚上是10多年来第一次睡得那么踏实”
事实上作为一种炎症性疾病,特应性皮炎炎症的发生是颇为复杂的过程,是一系列炎症细胞因子和多条信号通路共同作用的结果。随着疾病研究不断深入,科学家发现抑制JAK1能够“精 准阻断”与特应性皮炎相关的炎症细胞因子信号转导,因此更有效改善炎症。
“我们有很多患者就诊时都比较绝望,因为看了那么多年病疗效都不好。我们会跟他说你不要着急,后面还会有创新药物不断涌现。”复旦大学附属华山医院皮肤科特应性皮炎专病副组长顾超颖教授是乌帕替尼全球3期研究中国项目主要研究者之一。
顾超颖在接受采访时坦言,“作为医生觉得很开心,临床能够有这么好的药物起到这么好的疗效,患者也很高兴,在安全性可控的前提下,她也很愿意坚持长期治疗,这将会对她整个人生或者对她整个工作、学习方面都会产生非常好的获益。”
目前大多数治疗针对的还是中重度的、难治性的特应性皮炎,通常难治的特应性皮炎患者往往需要长期使用强效外用激素、传统免疫抑制剂。顾超颖表示,对于这类患者,特应性皮炎靶向制剂瑞福乌帕替尼会是非常有利的新武器。