据中国国家药监局药品审评中心(CDE)公示,安进研发的免疫性血小板减少症(ITP)药物罗米司亭(英文商品名:Nplate,通用名:romiplostim)近期已在中国提交上市申请,并获受理。血小板生成素受体激动剂(TPO-R)是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物,而罗米司亭是一种第二代TPO-R药物,也是FDA批准的首个升血小板药物,每周一次的皮下注射,模仿人体的天然TPO,特别针对提高患者体内血小板数量,并且能长期使用。
据亚太地区专业新特药机构香港济民药业专家介绍,截至目前罗米司亭Nplate(romiplostim)已在全球包括香港在内的69个国家和地区获批上市,获批的适应症包括对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人患者,ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者等等。2019年11月,美国FDA还授予了罗米司亭治疗再生障碍性贫血的孤儿药资格。
免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病,特征为血液中血小板计数低(血小板减少症)和血小板生成受损。免疫性血小板减少症患者均是由于血小板计数比较低,有发生严重出血事件和自发性擦伤风险。在临床上,TIP患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平,降低出血风险、改善症状。临床上 ITP一线采用糖皮质激素或注射球蛋白等方式,但骨质疏松等副作用较大,且超过一半的患者会治疗无效或者会复发,40% 患者会转入二线 ITP 用药。但很可惜的是,这些患者尤其儿科患者的治疗选择非常少,包括一些难治性的患者,几乎没什么药可以有效使用。
庆幸的是,罗米司亭Nplate(romiplostim)的获批上市后为这类患者带来了新希望。有临床研究数据表明,该药可有效降低出血事件的频率和严重程度,帮助患者维持血小板计数在安全范围内。据香港济民药业专家介绍,已经有不少患者在他们的帮助下开始使用该药物。
另外,2019年美国食品和药物管理局(FDA)已批准Nplate(romiplostim)的一份补充生物制品许可申请(sBLA),将新的临床试验数据纳入该药的美国处方信息中,显示在接受该药治疗的免疫性血小板减少症(ITP)成人患者中表现出持续的血小板应答。
罗米司亭Nplate(romiplostim)常规包装是250μg、500 μg两种规格,为了方便病友使用,每个药盒子里面有2个玻璃瓶,其中一个是无菌注射用水,注射时候先抽取药盒里面的那支无菌注射用水,慢慢的沿着瓶壁,注射到药瓶里面,不要摇动,静待药剂完全溶解;其中250ug里的无菌水体积为0.72ml,最终溶成的液体是0.5ml;500ug包装的无菌水体积是1.2ml,终于溶解成1ml的药液。溶解后要注意遮光不受光照,24小时内给药,使用刻度0.01 mL的注射器,抽取规定剂量的药液皮下注射。
扩展阅读:
我们都知道,血小板是人体血液中与血液凝固息息相关的细胞,当人体的血小板数有中度或重度减少时,可能会发生严重甚至危及生命的出血,特别是在实施侵入性手术过程中。严重血小板减少症患者通常需要在手术前接受血小板输注,以增加血小板计数。
事实上,血小板减少症不仅是指血液中的循环血小板数低于正常数量的病症,还包含了血小板无法发挥正常功能的疾病,主要有特发性血小板减少紫癜症(ITP)、慢性肝病成人患者的血小板减少症(CLD)、治疗肿瘤化疗引起的血小板减少症(CIT)、血栓性血小板减少紫癜症、后天血小板功能缺乏症等。其中,ITP、CLD属于较严重的血小板减少症,具有较高的自发性出血,甚至可以危及生命。
