再生障碍性贫血主要是造血功能衰竭所引起，在临床上，特别是对于急重型再障，多运用到ATG免疫抑制剂以及环孢素等治疗，有效率统计约为百分之六十到百分之七十，但仍然存在百分之三十左右的患者治疗后仍然有持续性的全血细胞减少，严重的病人还得时常住院、跑医院频繁输血。
为什么ATG、环孢素治疗再障效果不佳?可能原因为：
1、患者体内残存的造血极少;
2、患者的发病病因并非免疫功能异常;
3、ATG+环孢素治疗强度不够。
根据以上三种可能性原因，下面具体进行分析。
【体内残存造血极少】
典型的疾病就是极重型再生障碍性贫血了。这种疾病因为体内造血极少，即使应用了标准的甚至高强度的免疫抑制治疗，现存很少的造血也难以增殖，即使能够增殖，速度也非常缓慢，这就是为什么有的极重型再生障碍性贫血，需要1年甚至1年以上时间血象才能逐渐恢复。
【病因并非免疫功能异常】
如果再障的发病原因不是免疫功能异常，那应用免疫抑制治疗当然效果不好。这包括患者的造血基因存在缺陷，可能导致复制、分化异常，终逐渐凋亡;也可能将来这类异常的会演变成白血病细胞，这就是为什么会有小部分再障患者会演变成MDS或者白血病。
【免疫抑制强度不够】
虽然患者病因是免疫因素介导的，但如果治疗不正规，ATG或环孢素治疗不规范，同样也会导致治疗失败，不过这种情况在正规医院比较少见。
由于再障的发病原因复杂，部分患者治疗效果不佳，所以就出现了除异基因造血移植和ATG+环孢素治疗之外的其他方法，如中西医结合的系统化治疗等，能显著提升再生障碍性贫血患者的寿命和生活质量。
