由于基因工程重组人生长激素的产生，供应充足，促进了生长激素治疗各种矮小疾病的临床研究。到目前为止，已经肯定下列疾病引起的矮小症，用生长激素治疗有效：
生长激素缺乏症根据当前大数量和比较长时期的临床疗.效总结表明，如果治疗开始年龄早，生长激素用量充足，治疗持续到青春期不再长高为止。生长激素缺乏症的身高完全可以达到成人应有的身高。
先天性卵巢发育不全综合征身材矮小，如果不治疗，平均成年身高为140厘米左右。如果用生长激素治疗得当，身高可增高10~16厘米。
小于胎龄儿生后持续矮小儿童矮小的原因是由于胎儿宫内生长迟缓造成，足月出生时体重低于2.5公斤，其中约15％出生后持续矮小。研究结果证明，生长激素可促进这些矮小儿童的生长。治疗2年，生长速度增加1倍。
慢性肾功能不全引起的矮小有研究结果，用生长激素治疗这种病所致的生长迟缓儿童，每年身高增长比未用过生长激素治疗者加快3~6厘米。
特发性矮小症属于目前水平找不到原因矮小的儿童，治疗结果各家不一致。有的用比较大剂量有效，生长速度加快，终身高增加5~7cm;有的用一般治疗量，成年后终身高无明显增加。
为减少“围着科室转”的无序就医，杭州天目山医院通过对科室特色、专业发展方向、需要进行综合考量，开设有“学习困难”、“儿童多动症”、“儿童抽动障碍”、“性早熟”、“儿童矮小症”、“儿童遗尿症”等特色专病门诊，更准确地选择就诊方向，强调了“一个，一套方案”的一对一针对性治疗，在准确检测病因的基础上由儿童医学团队通过病因制定针对性方案。
