好消息！晚期肝癌患者有救了，国内首个“肝癌药”获批上市
近日，经四川大学华西医院腹部肿瘤科毕锋教授团队与临床试验中心（CTC）郑莉教授团队牵头完成临床试验，苏州泽璟生物制药股份有限公司申报的1类创新药甲苯磺酸多纳非尼片（商品名：泽普生），通过国家药品监督管理局的优先审评审批程序获批上市。
多纳非尼为我国首个获批的1.1类肝癌靶向药，该项目Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床试验组长单位均为四川大学华西医院。2012年，肿瘤中心与CTC创建联合研究模式，整合I期病房的早期临床研究优势与肿瘤中心的临床研究特长，进行多纳非尼的早期临床研究，毕锋教授与CTC中心郑莉教授担任该项目共同主要研究者，自2013年至2015年，完成Ⅰ/ⅠB期临床研究，该Ⅰ期研究成果于2020年1月由毕锋教授与郑莉教授作为共同通讯作者发表在CCP（CancerChemotherapyandPharmacology）。项目组成功选择和确定患者最佳给药方法和剂量，在保证患者用药安全性的情况下，快速将药物从早期研究推向后期的II/III期试验。2016年3月，医院联合南京金陵医院秦叔逵教授一起牵头全国37家肿瘤中心开展的“甲苯磺酸多纳非尼片一线治疗晚期肝细胞癌的开放、随机、平行对照、多中心II/III期临床研究（ZGDH3）”的研究。结果显示，相对于现有一线标准治疗药物索拉非尼0.4gBID，多纳非尼0.2gBID具有更好的疗效和安全性，能够显著延长晚期肝癌患者的总生存期（FAS集：12.1个月vs10.3个月，HR=0.831；ITT人群：12.0个月vs10.1个月，HR=0.839）。
ZGDH3的研究结果于2020年5月29日已在全球肿瘤学界的年度最大盛会—美国临床肿瘤学会年会（ASCO2020）上，由毕锋教授向全球作了口头报告，并在近日被国际临床肿瘤领域顶级学术期刊JCO（JournalofClinicalOncology）接受，即将全文发表。
多纳非尼（Donafenib）是全新的口服多靶点、多激酶抑制剂类小分子抗肿瘤药物，其通过抑制肿瘤细胞的VEGFR及PDGFR等多种受体酪氨酸激酶的活性，达到抑制肿瘤细胞增殖和肿瘤血管的双重效应，它将索拉非尼的一个甲基用氘来代替，使得药物的稳定性明显提高，在血液中的曝露量提高，代谢减慢，代谢产物明显降低，能提高疗效、降低毒副作用。
该药品是我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药，用于既往未接受过全身系统性治疗的不可切除肝细胞癌患者，整个研究持续8年，是典型的临床问题为导向的转化类研究，具有划时代突破性。此前，治疗无法手术或向远处转移的原发肝细胞癌的患者一直被国外的索拉非尼垄断，价格昂贵，而且对中国的肝癌患者使用起来具有一定的差异性。其次，该药物全部进行本土样本本土试验，且最后的数据显示相比之前的标准用药，甲苯磺酸多纳非尼片数据显示效果更好，副反应更小。
多纳非尼的获批上市让医生和患者有机会选择最适合中国患者的药物，给广大中国肝癌患者带来了新的希望，对我国肝癌治疗有很大意义。能造福更多中国患者，为更好地践行“健康中国2030”战略贡献力量。
