千余名罕见病家属联名求助 罕见病药物短缺有什么解决方法吗

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十二月一日,很多患儿的家属都发布了求助信息。她们的孩子患上了婴儿痉挛,Dravet综合征,LGS综合征,GGS,结节硬化症,Fires综合征,脑炎后遗症,婴儿癫痫伴游走性局灶性发作(EIMFS)等罕见疾病。由于近期药品短缺,在3天内1490位家长集合起来,在15小时内就有1042人的实名签名,希望通过联合向全社会发出求助的方式,请大家来帮助我们的孩子。初步统计,目前已有1600多名儿童需要服用氯巴占药物,其中大多数已经面临断药的危险。

千余位罕见病患儿家属联名求助罕见病药物短缺如何解决

氯巴占是一种用于治疗这类罕见疾病的广谱抗癫痫发作药物,从20世纪80年代开始,氯巴占在100多个国家被用作抗癫痫药物。现在,在我们的病友群体中,超过1600名儿童正在服用这种药物。

少见的癫痫性脑病患儿,常有癫痫反复发作。有些儿童一天发作数十次,甚至上百次;有些患儿可出现癫痫持续状态,一发作持续一小时以上;有的患儿因抢救不及时而死亡。与此同时,大多数儿童会由于伴随严重的精神运动发展而导致终身不能行走,说话,丧失基本的认知能力。

氯巴占在我国属于第二类精神药品,未获批准上市销售。儿童家庭只能从国外代购正规上市的氯巴占。2016年国家药监局发布的《毒品警告快讯》中还指出,阿片类药物和苯二氮卓类药物联用可引起严重的危险,氯巴占属于苯二氮卓类药物。

药物管理法规定,国家对精神药品实行专门的管理办法,实行管制。除非本法另有规定,任何单位、个人不得从事麻醉药品、精神药品的种植及试验研究、生产、经营、使用、储存、运输及其他麻醉药品、精神药品。

精神类药物的确有成瘾性,会给人体带来很大的影响,所以对这种药物的管制一定要严格。但不可否认的是,一些病人的确需要服用此类药物。

千余位罕见病患儿家属联名求助罕见病药物短缺如何解决

以前有自制药品救娃的父亲徐伟,后又有买药救娃被控涉毒母亲李芳。两者都与罕见疾病和相应的药品短缺有关。

罕见病药物短缺如何解决

1、医疗机构因临床需要进口少量药品的,经国务院药品监督管理部门或者国务院授权的省、自治区、直辖市人民政府批准,可以进口。进口药必须在指定的医疗机构内,为特殊用途使用。

就全国范围内的行政布局而言,国家批准多家大型三甲医院进口此类药物,全国各地患者就近选择此类医院治疗,解燃眉之急。

2、国家颁布规定,对无申报积极性但涉及儿童身心健康和生命的罕见病药品,国家对此实行援助制度,将财政从国外购买此类药品纳入医保范畴,对这类需要关注的群体进行救助,体现社会主义制度优越性。

3、解决罕见病药品短缺的问题,需要从制度上着手,激活相关的法律条款,迅速推出这类药品,切实保障罕见病儿童的健康和生命。

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