家族性高胆固醇血症儿童他汀治疗获益明显

近日，一项发表在《美国医学会杂志》的研究显示，家族性高胆固醇血症患者，从儿童时期就开始长期他汀治疗后，颈动脉内膜中层厚度的进展并未加快。

家族性高胆固醇血症(FH)是一种常见的遗传性疾病(患病率约为1/500)，极容易导致早发动脉粥样硬化及心血管疾病，而家族性高胆固醇血症儿童甚至在青春期前就可出现动脉粥样硬化。指南主张家族性高胆固醇血症儿童8岁开始他汀治疗。

然而，儿童时期开始他汀治疗的有效性和安全性仍未得到证实。

为此，来自阿姆斯特丹学术医疗中心血管医学科的D.MeeikeKusters等对214名8~18岁的杂合型家族性高胆固醇血症儿童进行了一项队列研究。参与儿童来源于1997~1999年一项为期2年的双盲安慰剂对照研究。2001年该研究结束时，家族性高胆固醇血症儿童的普伐他汀从20mg/d调整至到40mg/d，并一直随访至2011年3月，同时也对参与者的95名未患病的兄弟或姐妹进行了随访，部分家族性高胆固醇血症儿童在10年随访中有更换至其它的他汀类药物。

共有194名家族性高胆固醇血症儿童(163人仍在服用降脂药)和83名患者的兄弟或姐妹完成了随访，所有人在2011年的年龄均在18~30岁之间。随访10年后分析发现，与未患病的兄弟姐妹相比，家族性高胆固醇血症患者的颈动脉内膜中层厚度增加(0.469mmVS0.48mm);但两组患者从基线期到10年随访期间颈动脉内膜中层厚度的变化并无明显差异(FH组0.039mmVS对照组0.037mm)。

对于家族性高胆固醇血症患者，回归分析显示，他汀治疗开始的年龄与随访期颈动脉内膜中层厚度相关。两组患者的实验室检查指标、生长发育和教育水平未见差异，随访期未发现严重的不良事件，尽管该研究缺乏统计学效力发现罕见的不良事件。

尽管接受了10年的他汀治疗，但家族性高胆固醇血症患者的总胆固醇和低密度脂蛋白水平仍然高于推荐的治疗标准，且颈动脉内膜中层厚度也高于未患病的兄弟或姐妹。

研究者认为，对于部分高危患者，使用强效调脂药或更早期开始他汀治疗或许有助于动脉壁形态完全恢复和心血管事件预防。