韩团队发现尼曼-匹克C型病病因 为治疗提供方向

据韩国纽西斯通讯社11月25日报道，韩国研究团队表示，经研究发现了被称为幼年型阿尔茨海默症的尼曼-匹克C型病的病因。

C型尼曼-匹克病是指细胞内鞘脂与胆固醇沉积导致神经细胞被吞噬，引发记忆障碍乃至智障等多种神经障碍的一种疾病。预计此次研究结果将为尼曼-匹克病进一步的诊断、治疗、预防以及药物研发打下坚实的基础。

韩国未来创造科学部25日表示，韩国庆北国立大学教授陈熙京(音)教授和裴在成(音)利用患有C型尼曼-匹克病的老鼠进行实验时发现，骨髓干细胞中血管内皮生长因子(VEGF)的减少将导致鞘脂酶(SphK)活性减弱，从而导致鞘脂的沉积。而鞘脂的沉积则会进一步导致能够将细胞内已损伤的分子和细胞器清除出去的细胞自我净化功能无法发挥作用。

与此同时，研究团队利用C型尼曼-匹克病患者的诱导性多功能干细胞制作出神经细胞后，发现其VEGF和SphK的活性明显低于一般人。若向C型尼曼-匹克病患者已损伤的神经细胞内注入VEGF并增强SphK活性，神经细胞的功能将恢复正常。

陈熙京表示，此次研究利用骨髓干细胞进行实验，发现了稀有遗传病的发病原因，并通过诱导性多功能干细胞制成神经细胞对研究成果进行了验证。这将为今后研究适用于临床的治疗方法提供新的方向。