2024年9月16日，和誉医药依帕戈替尼研究成果在2024 ESMO大会上荣获"最佳壁报奖"。该奖项授予题为"依帕戈替尼(ABSK011)在FGF19过表达的晚期肝细胞癌(aHCC)中的I期临床研究的最新安全性和有效性结果"的研究壁报。壁报数据显示，依帕戈替尼单药治疗展现出可控的安全性和优异的抗肿瘤活性。研究数据中，针对既往接受免疫检查点抑制剂和酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗aHCC的亚组结果引人瞩目，当前诊疗模式下该患者群体有着巨大的未满足治疗需求，而依帕戈替尼在此人群中观察到的客观缓解率和疾病控制率分别高达44.8%和79.3%，中位缓解持续时间（mDOR）为7.4个月，中位无进展生存期（mPFS）达到5.5个月。
本研究壁报(#983P)在 2024 年 9 月 16 日周日的HCC壁报环节展示。在壁报展示结束的最佳壁报评选环节，ESMO组委会向本壁报及和誉医药颁发了"最佳壁报奖"。本研究壁报是肝细胞癌壁报环节唯一获奖者。
2024ESMO大会现场
壁报数据显示，截至2024年9月5日，共入组122例患者，其中BID队列74例，包含160mg BID，220mg BID和300mg BID。5.4%的患者处于巴塞罗那肝癌分期(BCLC)B期，89.2%患者处于BCLC C期;64.9%的患者肝功能分级(CP)得分5分，27%患者6分，6.8%患者7分;64.9%的患者经过多线治疗;85.1%的患者经过ICI治疗;75.7%的患者经过ICIs和mTKIs治疗。
疗效数据显示，40例经治的、FGF19过表达的肝癌患者接受了依帕戈替尼220mg BID治疗，其中38例可评估患者中，应答率达到36.8%（14/38），疾病控制率（DCR）达到78.9%（30/38）。同时，接受过ICIs和mTKIs治疗的患者应答率达到44.8%（13/29），最长DOR达到16.4m，mDOR达到7.4m，DCR达到79.3%(23/29)，mPFS达到5.5个月。
安全性数据显示，300mg BID组发生一起剂量限制性毒性(DLT)事件。最常见的治疗相关不良反应(TRAEs，>20%)为ALT升高、腹泻、AST升高、高磷血症、胆红素升高、碱性磷酸酶升高、血小板降低、总胆汁酸升高。3-4级治疗相关不良反应(>5%)包括AST升高、ALT升高和腹泻;未发生5级不良事件。
肝细胞癌(HCC)作为主要的肝癌分型，占原发性肝癌的85%~90%。HCC恶性程度高，大约30%的HCC存在FGFR4异常高表达且预后差，现有治疗手段不能满足长久的生存获益。目前，一线免疫检查点抑制剂(ICIs)治疗进展的HCC目前尚无获批的标准治疗，FGF19/FGFR4通路可能是HCC患者的新治疗靶点。根据研究人员得出的结论，依帕戈替尼作为单一药物，展现出可控的安全性和优异的抗肿瘤活性。值得关注的是，在同时接受ICIs和mTKIs治疗患者中，220mg BID的依帕戈替尼的总体应答率为44.8%，mDoR为7.4个月，mPFS为5.5个月，这个研究结果支持了依帕戈替尼在这类医疗需求未得到满足的人群中的进一步的后期开发。
除依帕戈替尼外，匹米替尼联合化疗与特瑞普利单抗一线治疗晚期胰腺导管腺癌的II期临床研究设计也在本次ESMO大会公开。
关于依帕戈替尼(ABSK011)
依帕戈替尼是一款具有高选择性的FGFR4小分子抑制剂，拟用于治疗晚期实体瘤，尤其是存在 FGFR4信号通路异常(如配体FGF19扩增/过表达，FGFR4突变/扩增/融合等)的晚期HCC、胆管癌、乳腺癌等。FGFR4信号通路是HCC分子靶向治疗开发的一个很有前景的方向。与竞争性产品相比，依帕戈替尼表现出了更好的效力和抗肿瘤疗效，并在临床前研究中具有良好的物理化学性质。
关于和誉
和誉医药(香港联交所代码：02256)是一家立足中国，着眼全球的创新药研发公司。公司的创始人和管理团队拥有多年顶尖跨国药企的研发和管理经验，并参与了多个临床及上市新药的研发。和誉医药专注于肿瘤新药研发，以小分子肿瘤精准治疗和小分子肿瘤免疫治疗药物为核心，着眼病患及医药市场的需求，秉承国际新药开发的理念和标准，致力于开发新颖及高潜力药物靶点的潜在first-in-class或best-in-class创新药物，用于改善中国及全球病人的生活质量。自2016年成立以来，和誉医药已拥有由16种候选药物组成的产品管线，涵盖肿瘤精准治疗领域以及肿瘤免疫治疗领域。更多信息，欢迎访问www.abbisko.com。
