业内人士解析 120万一针抗癌神药属私人订制 因而价格不菲

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这是中国第一批CAR-T药物-阿基仑赛注射液的价格。120万不是小数目。上海交通大学医学院附属瑞金医院副主任医师许彭鹏在开出CAR-T处方前,与患者陈女士及其家属进行了谨慎的沟通。但是为了医治疾病,陈女士依然决定使用该药物。抗癌药如此昂贵,未来会降价吗?

一针120万一针抗癌神药未来会降价吗?业内人士:因“私人订制”而价格不菲

CAR-T细胞治疗产品是激活人体免疫系统中T细胞的识别能力,使T细胞准确发现癌细胞,启动自身免疫清除癌细胞。复星凯特于2021年6月获得阿基仑赛注射液药物批准。在不到三个月的时间里,已经有十几个病人使用了。

目前,该药物只能用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤的成人患者。并非所有的病人都适合CAR-T治疗,要权衡病人的病情、副作用和家庭经济负担。只有30%-40%的对症患者可以长期受益,大多数患者在使用CAR-T后可能短时间内无法检测到癌细胞,后期可能会复发。尽管如此,这也是患者期待已久的希望。

目前,中国已批准两种CAR-T产品上市,另一种由药明巨诺生产的CAR-T尚未公布定价,但两者都引进了国际上市的CAR-T产品技术。与此同时,还有7款国产CAR-T进入了二期临床试验。

未来CAR-T产品会降价,让更多癌症患者获得治愈的希望吗?

天价药为私人定制

120万元之所以这么贵,是因为它是一种私人定制药物。制备CAR-T治疗产品所需的原料来自每个病人自身的细胞,因此不会因销量增加而逐渐稀释成本。同时,长期的研发成本也要分摊到每一针。

在2021年8月为陈姓女患者确定CAR-T治疗方案后,瑞金医院患者家属在认证的特药药店下单。

治疗的第一步是为陈女士采血。一套特殊的冷包会送到医院,医护人员会收集陈女士体内的淋巴细胞,然后通过冷链运输到实验室。患者免疫细胞在实验室加工,一方面通过基因因装饰,使其具有识别肿瘤细胞的能力,另一方面是扩大CAR-T细胞的数量。冷链制备成功后运回医院。医院收到细胞后,应将CAR-T细胞产品复合,使细胞复苏并返回陈女士体内。

从采血到回输通常需要三周左右。有些病人的病情发展很快,可能等不了三周。因此,即使是药物适应症范围内的患者,徐彭鹏也会先评估患者的病情和身体状况,再考虑是否建议患者进行CAR-T治疗。

有些病人肿瘤块太大,清洁癌细胞的概率相对较低。或者自身器官功能不够,输入CAR-T细胞后也会引起全身免疫反应,如果患者无法承受,就不会用药。

一针120万一针抗癌神药未来会降价吗?业内人士:因“私人订制”而价格不菲

在陈女士输入CAR-T细胞后,除了每天两次查房外,当陈女士出现各种不适时,许彭鹏还要去病房看看。曾经陈女士出现高热,这是许彭鹏最紧张的一周。

发烧是人体免疫反应的症状,但也可能意味着副作用。细胞因子风暴是CAR-T最重要的副作用之一。严重的还可能危及生命,发烧也可能意味着细胞因子风暴。

虽然危险,但我们积累了很多经验。幸运的是,陈女士一周内退烧,一个月后CT检查中没有发现病变。这是医学上的完全缓解,但不等于治愈。许彭鹏介绍,至少要完全缓解五年,才能谈治愈。

按照一般的方案,接下来的3-6个月,陈女士要做一次CT检测,后续可以逐渐减少,也会根据病人的情况随时调整。

Emily是世界上第一个接受CAR-T治疗的美国白血病儿童,已经开始了无癌生活的第九年。早在2012年,5岁的Emily就参加了CAR-T疗法的临床试验,体内的癌细胞被清除,成为奇迹女孩。

但是如果病人复发了,CAR-T还能再次创造奇迹吗?

目前的治疗方法是输入一次,如果输入一次有效,就会长期有效。如果无效,有人尝试第二次输入相同的CAR-T细胞,但目前还没有明确的结论。有人认为第二次输入会有效,有人认为第二次输入没有意义。应志涛分析。

天价药能降价吗?

120万元一针抗癌药,可清除癌细这一信息登上热搜后,找许彭鹏咨询CAR-T治疗的人多了三四倍。

大多数不是淋巴瘤患者,甚至实体瘤也来咨询。许彭鹏说。目前,世界上批准的五种CAR-T产品的适应症都集中在血液瘤上,至今还没有批准与实体瘤相对应的CAR-T产品。

对于90%的癌症患者,尤其是乳腺癌、肺癌、消化道肿瘤等实体肿瘤,CAR-T细胞产品还不够成熟。现在我们正在做临床研究,探索这些患者的疗效。这两批准的两个都是治疗血液瘤。血瘤包括白血病、多发性骨髓瘤和淋巴瘤。有治疗骨髓,预计一年内向国家药监局申请。

这些产品未来如何定价?

一针120万一针抗癌神药未来会降价吗?业内人士:因“私人订制”而价格不菲

目前,虽然价格为120万元,但中国的CAR-T产品已经比世界上同类批准的产品便宜得多。全球上市的五款CAR-T定价在37-48万美元之间。如果加上检查和住院费用,每个病人大约要花80-150万美元。

大多数病人仍然难以承受。根据淋巴瘤患者组织淋巴瘤之家发布的2019淋巴瘤患者生存报告白皮书数据,2018年4816个样本中,淋巴瘤患者治疗总费用约32.6万元,自费治疗比例为60%。第一次治疗的平均费用为20.5万元,第一次复发的费用约为43.95万元。

同时,淋巴瘤患者的年度医疗费用约为其家庭年收入的2.33倍,54%的患者年收入低于3万元,而27.4%的患者没有收入。只有17%的患者参与了调查,说他们可以承担疾病带来的医疗费用。

不仅是CAR-T,其他免疫和靶向药物治疗对患者来说也是一笔不小的开支。上述报告指出,以间变大型淋巴瘤患者为例,免疫和靶向药物治疗费用平均增加37.8万元,霍奇金淋巴瘤患者平均增加29.3万元。

高昂的成本将许多普通收入患者拒之门外。患者对国产CAR-T产品获批后能有多大的降价有真正的疑问。

业界对大幅降价并不乐观。除了R&D成本和定制成本,一些CAR-T核心耗材仍以进口为主。一位从业者解释说,这也是CAR-T国产化后难以降价的主要原因。

尽管有国内企业在尝试生产,但现在看效果还不够好。短期内难以实现。南京传奇CSO范晓虎曾公开表示,CAR-T细胞治疗中使用的病毒载体技术仍存在技术瓶颈,产量低,合格供应商远远不足,占成本的很大比例。

但也有国内CAR-T企业准备打破价格瓶颈。苏州永喜希望通过缩短生产周期来降低成本。该企业一位相关负责人表示,可以实现次日生产,即将体外培养压缩到1天,因此可以在单次采集患者T细胞9-10天后完成回输,而行业一般需要2-6周才能完成上述流程,未来价格必然明显低于目前市场上的CAR-T产品。

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