矮小症严重影响人生活质量。什么是矮小？按照美国临床内分泌学协会及生长激素研究学会的标准，身高比同年龄、同性别的平均值低2个标准差（SD）以上即定义为矮小症，其中由于原发性垂体生长激素缺乏或分泌不足所导致者称为生长激素缺乏症（growthhormonedeficiency，GHD）。而我国儿科学中将身高处于同年龄、同性别正常健康儿童生长曲线第3百分位数以下（或低于平均数减两个标准差）作为诊断依据。生长激素缺乏症引起的矮小，治疗需要注射生长激素。重组人生长激素替代已被广泛应用，且和性较好。但之前治疗，需要每天注射，非常麻烦。新的每周一次的长效重组人生长激素经过I、II、III期临床试验验证有效，目前已经上市。现正进行上市后临床观察，有机会对部分患者提供半年免费治疗与长期随访，有意者可直接到我门诊咨询。适宜矮小儿童须符合以下条件：1、在开始治疗前，根据病史、临床症状和体征、GH激发试验和影像学检查等确诊为生长激素缺乏症；2、青春发育期前，年龄3岁到12岁，性别不限；3、六个月内未接收过生长激素治疗；4、受试者愿意并能够配合完成预定的访视、治疗计划和实验室检查等试验程序，签署书面知情同意书。
