2月27日,SpringWorksTherapeutics公司宣布,FDA接受其口服特异性γ-分泌酶小分子抑制剂nirogacestat的新药申请(NDA),nirogacestat是一种在研伽马分泌酶生物制药公司,用以治疗硬纤维瘤(desmoidtumors)成人患者。同时,FDA授予此申请优先审评资格,并预计于2023年8月27日前完成审查。
硬纤维瘤是一种罕见的、侵袭性的、局部侵袭性的和潜在病态的软组织肿瘤。尽管硬纤维瘤不会发生转移,但其复发率很高。它可能快速侵袭周围的健康组织,造成严重疼痛、内出血等情况,严重时甚至可能危及生命。硬纤维瘤最常见于20至44岁患者,女性患病率较高。目前,针对该种疾病,还没有获批的疗法。
Nirogacestat是一种口服、选择性、小分子γ分泌酶抑制剂,处于硬纤维瘤的3期临床开发和卵巢颗粒细胞瘤的2期临床开发中。