癌症新药Nirogacestat获FDA优先审评资格，可治硬纤维瘤

2月27日，SpringWorksTherapeutics公司宣布，FDA接受其口服特异性γ-分泌酶小分子抑制剂nirogacestat的新药申请（NDA），nirogacestat是一种在研伽马分泌酶生物制药公司，用以治疗硬纤维瘤（desmoidtumors）成人患者。同时，FDA授予此申请优先审评资格，并预计于2023年8月27日前完成审查。

硬纤维瘤是一种罕见的、侵袭性的、局部侵袭性的和潜在病态的软组织肿瘤。尽管硬纤维瘤不会发生转移，但其复发率很高。它可能快速侵袭周围的健康组织，造成严重疼痛、内出血等情况，严重时甚至可能危及生命。硬纤维瘤最常见于20至44岁患者，女性患病率较高。目前，针对该种疾病，还没有获批的疗法。

Nirogacestat是一种口服、选择性、小分子γ分泌酶抑制剂，处于硬纤维瘤的3期临床开发和卵巢颗粒细胞瘤的2期临床开发中。