NASH新药每周1次皮下注射,显著改善肝纤维化

9月13日,AkeroTherapeutics宣布Efruxifermin在IIb期HARMONY研究中获得了积极数据,Efruxifermin28和50mg剂量组均达到了改善肝脏纤维化的主要终点以及多个次要终点。受此消息影响,当天该公司股价大涨135%。

NASH新药每周1次皮下注射,显著改善肝纤维化

非酒精性脂肪性肝炎是非酒精性脂肪性肝病的一种严重形式,其特征在于脂肪在肝脏中过度堆积,对肝细胞产生应激和损伤,引起炎症和纤维化,进而发展为肝硬化、肝功能衰竭、癌症甚至死亡。目前,尚无针对此种疾病的获批疗法。

Efruxifermin通过模仿天然FGF21的生物活性谱设计而成,通过融合Fc延长半衰期,同时替换了FGF21序列中的某些氨基酸。AKR-001的半衰期达到3-4天,可以实现每周1次或每2周1次皮下注射给药。

HARMONY是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的IIb期研究,旨在评估Efruxifermin在NASH患者中的有效性和安全性。该研究共招募了128例患者,随机接受每周一次的Efruxifermin或安慰剂皮下注射。

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