联合干细胞基因治疗临床研究结果公布,渐冻人获治疗希望

肌萎缩侧索硬化,俗称渐冻人,是一种罕见的神经退行性疾病,发病率约为1.8~2/10万。主要临床表现为肌肉无力、肌肉萎缩、饮水后呛咳、吞咽困难等。随着患者肌肉逐渐变弱,涉及言语、吞咽和呼吸功能的下降,患者逐渐萎缩变弱,导致瘫痪,最终因吞咽困难或呼吸衰竭而死亡。病人的身体就像被渐冻人一样,所以被称为“渐冻人“。

联合干细胞基因治疗临床研究结果公布,渐冻人获治疗希望

ALS主要是由于脊髓和皮质的运动神经元死亡,通常在发病后3-5年内导致瘫痪和死亡。美国每年大约有5000名新的ALS患者。利鲁唑和依达拉奉是美国美国食品药品监督管理局批准的唯一ALS药物,但它们只能适度减缓疾病的进展。

星形胶质细胞的功能障碍可能与ALS的发病有关。通过细胞移植修复星形胶质细胞有望减轻运动神经元损伤,减缓ALS的进展。CliveN.Svendsen团队之前的研究表明,胶质细胞源性神经营养因子在人神经祖细胞中的稳定表达,可以促进神经祖细胞移植对运动神经元的修复。

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