艾加莫德长期治疗,让患者稳稳握住“回归正常”的希望
重症肌无力是一种由神经-肌肉接头传递功能障碍引起的自身免疫性神经肌肉疾病,其临床特征表现为骨骼肌无力和易疲劳,症状常呈现“晨轻暮重”的特点。全身型重症肌无力(gMG)作为其中一种重要分型,已于2018年被纳入《第一批罕见病目录》。该疾病病程长、难治愈、易复发,严重时可影响眼球运动、吞咽、言语乃至呼吸功能,甚至可能危及患者生命。长期以来,gMG的临床治疗依赖于胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换及胸腺切除等传统方案。这些方法虽能一定程度缓解症状,但在疾病控制、长期安全性以及帮助患者真正回归正常生活与工作方面,存在显著不足。
但如今,患者有了更多治疗选择。2025年《中国重症肌无力诊断和治疗指南》的,基于别循证医学证据,对全球FcRn拮抗剂——艾加莫德α注射液(Efgartigimod,商品名:卫伟迦®)给予了高等级推荐。这款靶向生物制剂由再鼎医药引进、于2023年6月在国内获批。
新指南的治疗理念核心,是追求疗效与安全性的“双达标”,即在实现疾病缓解和症状控制的同时,限度减轻治疗副作用、提升患者生活质量。
巩固治疗:降低复发风险,实现长期稳定的核心
在新指南中,艾加莫德在急性期症状缓解后的巩固阶段,扮演着至关重要的角色。
急性期症状的快速控制、缓解出院,并非治疗的终点。重症肌无力作为一种慢性、易复发的自身免疫性疾病,巩固治疗效果是防止病情反复、稳定长期疗效的核心环节。
2025版指南为此提供了明确的巩固治疗方案指引——建议至少使用三个治疗周期的艾加莫德进行巩固治疗。这纠正了部分患者“用几次就停”的误区。
巩固治疗具体到用法上,新指南给了医生充分的灵活性:可根据患者个体状态及医院的实际情况,在至少完成三个周期巩固治疗后,选择每两周一次(Q2W)的给药频率或采用固定的周期方案。对于症状持续稳定的患者,医生还可根据临床评估,考虑逐渐延长治疗周期间隔。
使用艾加莫德长期治疗,效果到底怎样?不妨看看ADAPT+研究。在这个研究中,在平均长达548天的观察期内,无论患者AChR抗体是否为阳性,均可观察到MG-ADL和QMG(定量重症肌无力评分)具有临床意义的持续改善。这证明了艾加莫德在长期维持病情稳定方面的有效性。
巩固治疗是患者重返社会、重启人生的稳定器。只有病情稳定住了,才有可能规划未来,重拾生活掌控感。同时,医保政策的支持也为巩固治疗的可持续性扫除了一定的经济障碍。艾加莫德α注射液(静脉注射剂型)已于2023年底被纳入医保目录,并在2025年底成功续约。这显著降低了患者长期治疗的经济负担,使得更多符合适应症的患者能够长期规范地接受治疗。