地贫治愈率可高达90% 广州成地贫移植最权威地区

无论是同胞移植还是非亲缘移植，地中海贫血的治愈率都可高达90%！南方医院研究团队一篇题为《新移植方案改善了非亲缘供者移植治疗地中海贫血的结果》的临床研究论著近日发表在国际顶级血液学期刊《Blood》杂志。该成果代表了当前国际上造血干细胞移植治疗地贫的显著进步，标志着我国在该领域的临床研究已达国际领先水平。

治愈率远高于意大利组的75%

“这篇文章属于前瞻性非随机临床研究，总结分析了从2008年10月到2011年6月使用‘南方-08-地贫（NF-08-TM）’新移植方案100例病人的结果。”据该研究论著的第一作者，亚洲儿童骨髓移植临床研究委员会主席、南方医科大学南方医院儿科主任李春富教授介绍，研究人员在100例患者中着重对82位患有重型β地贫患者进行了分析，其中52位进行了异源外周血造血干细胞移植（PBSCT），即其供体来自非亲属干细胞，另外30位则是来自亲属供体进行的造血干细胞移植。这些患者移植时的平均年龄为6.0岁，男女性患者的比例为56:26。平均随访时间为24个月。

对比发现，两组患者无β地中海贫血生存率（即地贫治愈率）90.4%（非亲属组）和83.3%（亲属组）。“这一结果在今年6月30日又升级了。NF-08-TM已被175例地贫患者使用，其中来自亲属供体移植的地贫治愈率已超过89%。”李春富说，这一结果是因其团队在治疗地贫过程中运用了新的疾病分层方法，采用外周血干细胞作为新的干细胞源，并使用了新移植方案，使其治愈率远远高于意大利组报道的结果（75%）。

“由于我国大多家庭都只有一个孩子，难以找到同胞移植，这一成果为治疗缺少匹配亲属供体情况下的β地中海贫血患者带来了希望。”李春富说。

排期做移植需等四五年

不过李春富表示，我国地贫防治工作依然任重道远。根据南方医科大学徐湘民教授课题组在两广地区进行的地贫流行病学调查，广东地区人群的地贫基因携带率为11%，即每9个人中就有1人为地贫基因携带者。目前，全省估计仅中重度β型地贫患者就有约3000人，每年还新增重型β地贫儿约200人。李春富表示，希望政府能予以支持。