AAV基因疗法领域新进展 多种罕见病已进入病毒载体疗法临床试验

在基因治疗中,病毒载体技术是目前最主要基因导入方式,该技术的进步很大程度上驱动着基因治疗领域的发展。近二十年来,腺相关病毒(AAV)载体掀起该领域的临床热潮。AAV作为一种小型无包膜细胞病毒在递送系统中有很多优势,比如无致病性、高效持续表达、易于操作以及免疫原性低等。AAV载体携带的治疗基因进入细胞后,能够将转录翻译为功能蛋白,从而达到治疗一系列疾病的目的。

AAV基因疗法领域新进展 多种罕见病已进入病毒载体疗法临床试验

目前,AAV基因疗法已在多个疾病治疗领域取得了较大的进展。

01.治疗血友病

2022年5月,CSLBehring公司宣布其针对血友病B的研究性基因治疗药物Etranacogenedezaparvovec的生物制品许可申请(BLA)已获得美国食品和药物管理局(FDA)优先审评资格。

如果获得批准,这将是第一个治疗血友病B的基因疗法。Etranacogenedezaparvovec最初由uniQure公司开发,旨在使用AAV5载体递送表达FIXPadua变体的转基因。

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