益普生罕见病新药帕罗伐汀获FDA批准上市

8月16日，益普生宣布帕罗伐汀（palovarotene）获FDA批准用于治疗儿童（8岁及以上女童和10岁及以上男童）和成人进行性肌肉骨化症（FOP）患者。辗转两年多，这款产品终于在美国上市了。

帕罗伐汀是一种可口服的选择性视黄酸受体γ（RARγ）激动剂，最初被罗氏开发用于治疗慢性阻塞性肺病（COPD），但治疗效果不佳。后来，有研究发现，帕罗伐汀可通过作用于骨形态发生蛋白（BMP）I型受体ACVR1/ALK2（ACVR1/ALK2突变是FOP的致病机制），抑制其下游通路异常激活，从而起到抑制异位骨化（HO）的作用。

因此，Clementia公司便买入该产品，准备重启临床让其焕发生机。2019年，专注于开发罕见病药物的益普生相中帕罗伐汀，以13亿美元收购Clementia公司。

2021年5月，益普生第一次向FDA递交帕罗伐汀的上市申请，但3个月后又自愿撤回了该申请，理由是需要对数据进行额外的分析和评估。