益普生罕见病新药帕罗伐汀获FDA批准上市

8月16日,益普生宣布帕罗伐汀(palovarotene)获FDA批准用于治疗儿童(8岁及以上女童和10岁及以上男童)和成人进行性肌肉骨化症(FOP)患者。辗转两年多,这款产品终于在美国上市了。

帕罗伐汀是一种可口服的选择性视黄酸受体γ(RARγ)激动剂,最初被罗氏开发用于治疗慢性阻塞性肺病(COPD),但治疗效果不佳。后来,有研究发现,帕罗伐汀可通过作用于骨形态发生蛋白(BMP)I型受体ACVR1/ALK2(ACVR1/ALK2突变是FOP的致病机制),抑制其下游通路异常激活,从而起到抑制异位骨化(HO)的作用。

益普生罕见病新药帕罗伐汀获FDA批准上市

因此,Clementia公司便买入该产品,准备重启临床让其焕发生机。2019年,专注于开发罕见病药物的益普生相中帕罗伐汀,以13亿美元收购Clementia公司。

2021年5月,益普生第一次向FDA递交帕罗伐汀的上市申请,但3个月后又自愿撤回了该申请,理由是需要对数据进行额外的分析和评估。

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