临床期研发管线增长89% 新兴医药公司成生物医疗创新重要引擎
新兴生物医药公司是生物医疗创新的重要引擎之一，其中很多公司走在科学转化的最前沿，假以时日，它们开发的产品有些可以成功上市，其它情况下，这些产品或者整个公司被更大型公司收购，推进创新药物的问世。日前，IQVIA人类数据科学研究所发布了名为EmergingBiopharma’sContributiontoInnovation的研究报告，介绍了新兴生物医药公司对创新的贡献。
临床期研发管线增长89%源于新兴生物医药公司
这篇报告中，新兴生物医药公司(EBP)的定义为每年处方药销售额小于5亿美元，研发投入小于2亿美元，自2014年来拥有活跃研发管线的生物医药和生物技术公司。报告指出，2021年，这些公司参与超过4500款临床在研产品的开发，占目前临床研发管线的72%，EBP独立开发的产品占2021年临床研发管线的65%，达到历史新高。
报告指出，总体来看，过去10年里，临床研发管线增长了85%，而89%的增长可以归结为EBP公司的增长。这些数字显示了它们在开发创新疗法方面的贡献。
不同类型公司的临床期研发管线占比
在过去5年里，EBP公司开发的在研产品数目翻了一倍，90%的EBP公司研发活动集中在美国、欧洲、中国、日本和韩国这5大区域。
总部在美国的EBP公司开发的产品占EBP研发管线的接近50%，不过占比近年来有所降低。总部在中国的EBP公司开发的产品在EBP研发管线的比例近年来迅速上升，自2006年以来增长456%，在2021年占比达到17%。这些数据也显示了中国新兴公司对药物研发创新的贡献。
不同国家和地区EBP公司临床期研发管线占比
在美国，EBP公司参与接近三分之二的研发活动，涉及开发超过2000款产品，在欧洲，EBP公司参与47%的药物开发活动。而在中国和韩国，EBP公司主导药物研发活动，分别参与76%和83%的新药开发活动。这些数字也凸显了药物研发公司在这些国家的投入和成长。
在研发产品的适应症方面，肿瘤学、神经病学、传染性疾病、胃肠道产品和疫苗占EBP研发管线的69%。其中肿瘤学管线在过去5年里数目翻倍，占EBP研发管线的39%。传染病疗法和疫苗开发在过去两年中显著增长，体现了EBP公司在新冠疫情中的显著贡献。
2021年递交FDA监管申请占比42%
在2021年，EBP公司主导了3386项临床试验的启动，与10年前相比接近翻了三倍。EBP公司主导的临床试验也是临床试验数目增长的主要原因。在2021年，EBP公司主导启动的临床试验占总数的59%，达到历史最高。
从2010年以来，EBP公司启动的研发项目的总体临床开发成功率比非EBP公司略高，尤其在早期研发阶段。
2010-2021年间，不同临床开发阶段的平均研发成功率
在2021年，EBP公司向FDA递交的产品上市监管申请占总数的42%，与2012年(11%)相比提高了接近4倍。这一趋势显示了EBP公司能够独立开发产品直至上市的能力。
研发产品"first-in-class"比例更高
报告指出，EBP公司在推动包含创新活性物质(novelactivesubstances，NAS)药物上市方面也具有重要贡献。2021年，全球上市的NAS药物达到85款，其中48款最初由EBP公司开发，达到历史最高水平。在美国，EBP公司最初开发的NAS药物占2021年上市药物的一半。这些由EBP公司最初开发并最终上市的药物中，由EBP公司自己递交FDA监管申请的药物占比76%。这一比值超过近年来60%的平均值，也从另一个侧面反映更多EBP公司倾向于自主推动产品上市，而不是将自主研发的药物授权或卖给其它公司。
在中国，由EBP公司研发的NAS药物在近5年来显著增加。报告的数据指出，在2012-2016年间，总计上市的83款NAS药物中，15款最初由EBP公司开发。而在2017-2021年间，173款上市的NAS药物中，59款最初由EBP公司开发。
在过去5年中，总体来讲，由EBP公司最初开发或者推动上市的NAS药品更容易获得FDA用于加快新药审评的资格认定，这些数据显示从监管角度来说，EBP公司与其它公司相比并未处于劣势。
2017-2021年上市的NAS药物的FDA资格认定特征
在美国，EBP公司能够独立推动产品上市的部分原因在于它们的产品具有差异化特征。报告指出，过去5年中，EBP产品的"first-in-class"比例平均为45%，非EBP产品这一数值为35%。EBP公司最初开发的产品中平均55%为孤儿药，而非EBP产品中这一比例为46%。这些特征让规模更小的公司能够针对患者人数较少的特定群体开发创新疗法，在一定程度上也减轻推出产品和商业化方面所需的资源压力。
结语
如今，人们对身体健康的需求越来越高，对医疗健康产业也有更高的期许。如何扶植创新，提高药物研发效率是医疗健康生态圈中的每一个成员都需要面对的问题。IQVIA的报告显示，新兴医药公司不论在启动和推动创新疗法的临床开发，还是推动产品最终上市方面都做出了重要的贡献。IQVIA的报告还对新兴生物医药公司主导的临床试验特征、推出产品的创新特性等多个因素进行了评估。
