新型BTK抑制剂达到3期临床终点

昨日，阿斯利康制药有限公司宣布，该公司研制的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂Calquence（acalabrutinib），在治疗复发/难治性慢性淋巴性白血病（CLL）患者的3期临床试验中，达到试验的主要终点，与活性对照组相比统计显著提高患者无进展生存期（PFS）。据该公司的肿瘤学研发执行副总裁表示，在治疗复发/难治性CLL患者时，Calquence是第一款在3期临床试验中，作为单药疗法，表现优于现有标准疗法组合的BTK抑制剂。

CLL是白血病类型之一，属于一种老年性疾病，青少年群体中较为少见，主要以免疫功能不全的高分化淋巴细胞克隆性增殖为主要特征。在美国新发白血病患者中约有三分之一为CLL患者。CLL患者的骨髓中过多造血干细胞生成异常淋巴细胞，而这些异常细胞并不能正常抗击感染。异常细胞数目的增多同时减少正常白细胞、血红细胞和血小板的生成。这会导致贫血、感染和出血事件的发生。

阿斯利康制药有限公司成立于1993年，经营范围包括开发生产冻干粉针剂、片剂、硬胶囊剂、进口药品分包装等，是一家以创新为驱动的全球性生物制药企业。Calquence是阿斯利康开发的BTK抑制剂。BTK介导的B细胞受体信号通路是刺激CLL生长的重要信号通路。它通过与BTK的共价结合，抑制BTK活性。这款新药已经在2017年获得FDA加速批准，用于治疗已接受过一次前期治疗的套细胞癌（MCL）成年患者。

在这项名为ASCEND的全球性、多中心、随机开放标签3期试验中，参与试验的CLL患者均接受前期治疗，共有310名患者参与。参与者被分为两组，分别接受Calquence单药治疗，或者rituximab加idelalisib或bendamustine的组合疗法。试验的主要终点为由独立审查委员会（IRC）评估的PFS。试验结果表明，Calquence作为单药疗法，与对照组相比，给患者的PFS带来统计显著并且具有临床意义的改善。

阿斯利康计划在未来的医学会议上公布研究结果的细节。同时，Calquence还在名为ELEVATE-TN的3期临床试验中作为一线疗法，治疗初治CLL患者。这款新药有望成为CLL患者的新治疗选择。